RWD에서 RWE까지: OMOP CDM과 실제 임상데이터 활용
2026-07-16 · 헬스케어 동향
신약 개발과 치료 효과 평가에서 무작위 대조 임상시험, 즉 RCT(Randomized Controlled Trial)는 인과관계를 평가할 수 있는 대표적인 연구 설계이자 높은 수준의 근거로 활용되어 왔습니다. 연구 대상자를 무작위로 배정하고 여러 변수를 통제하기 때문에, 특정 의약품이 치료 효과를 나타내는지 비교적 편향 없이 평가할 수 있다는 장점이 있습니다.
하지만 RCT만으로 실제 임상 현장에서 발생하는 모든 상황을 설명하기는 어렵습니다. 임상시험에는 엄격한 선정·제외 기준이 적용되기 때문에 고령 환자, 소아, 임신부, 여러 질환을 함께 가진 환자, 다양한 약물을 동시에 복용하는 환자 등은 연구 대상에서 제외되거나 충분히 포함되지 못하는 경우가 많습니다. 윤리적 문제나 대상자 수의 부족으로 인해 RCT 자체를 수행하기 어려운 질환과 환자군도 있습니다.
이러한 RCT의 한계를 보완하고 증거 격차(evidence gap)를 메우는 데 중요한 역할을 하는 것이 실제 임상 데이터인 RWD(Real-World Data)와 실제 임상 근거인 RWE(Real-World Evidence)입니다. RWE는 RCT를 대체하기보다는 임상시험을 통해 생성된 근거를 보충하고, 임상시험 결과가 실제 진료환경과 다양한 환자군에도 적용될 수 있는지 일반화 가능성(generalizability)을 확인하는 데 활용됩니다.
RCT가 통제된 연구환경에서 의약품의 효능(efficacy)을 평가하는 데 강점이 있다면, RWE는 실제 진료현장에서 의약품이 어떻게 사용되고 있으며 어떤 환자에게 효과가 나타나는지, 안전성 문제는 없는지, 치료가 얼마나 지속되는지 등을 확인하는 데 도움을 줍니다.
특히 환자 특성에 따른 개인화된 치료가 중요해지고, 고가의 희귀질환 치료제와 세포·유전자치료제처럼 임상시험 대상자가 제한적인 의약품이 증가하면서 RWE의 역할도 커지고 있습니다. 조기접근 프로그램이나 조건부 허가를 통해 사용된 의약품의 장기적인 효과와 안전성을 확인하기 위해서도 실제 진료현장에서 축적되는 데이터가 중요한 근거로 활용될 수 있습니다.
RWD와 RWE의 차이: '식재료'와 '완성된 요리'
RWD와 RWE는 자주 함께 쓰이지만, 같은 의미는 아닙니다.
RWD(Real-World Data)
는 실제 진료 환경에서 수집되는 환자의 건강 상태, 의료 이용, 치료 경험과 관련된 자료를 말합니다
. 대표적으로 전자의무기록(EHR), 건강보험 청구자료, 질환 레지스트리, 환자 설문, 웨어러블 기기나 디지털 헬스 기기에서 수집되는 데이터가 여기에 포함됩니다.
FDA 역시 RWD를 전자의무기록, 청구자료, 레지스트리, 디지털 헬스 기술 등에서 수집되는 환자 건강 상태 및 의료 전달 관련 데이터로 정의하고 있습니다.
반면
RWE(Real-World Evidence)
는 RWD를 연구 질문에 맞게 분석하여 도출한 의약품의 사용, 잠재적 이익 또는 위험에 관한 임상적 근거를 의미합니다. 실제 연구에서는 RWD를 정제하고 연구 대상자와 평가변수를 정의한 뒤, 적절한 연구 설계와 통계 분석을 적용해 RWE를 생성합니다.
RWE의 기반이 되는 관찰연구와 청구자료 분석은 오래전부터 수행되어 왔지만, RWE를 규제 의사결정에 체계적으로 활용하려는 움직임은 2016년 미국의 21st Century Cures Act 이후 더욱 가속되었습니다. FDA는 2018년 RWE Program Framework를 마련했으며, 영국 NICE도 2022년 RWE Framework를 발표했습니다. 국내에서도 청구자료, 병원 EMR과 CDM을 활용한 연구가 축적되어 왔으며, 2026년 건강보험심사평가원이 「약제성과평가를 위한 실제 근거(RWE) 생성 가이드라인」을 공개하면서 RWE 활용이 약제 성과평가와 급여 후 사후관리 영역으로 확대되고 있습니다.
규제 기관의 변화: RWE의 규제 의사결정 활용이 확대되다
RWE가 본격적으로 주목받게 된 큰 계기 중 하나는 미국의 21세기 치료법, 즉 21st Century Cures Act입니다. 이 법 이후 FDA는 RWE를 규제 의사결정에 어떻게 활용할 수 있을지 평가하기 위한 프레임워크를 마련했고, 이미 승인된 의약품의 새로운 적응증 확대나 시판 후 연구 요건 충족에 RWE를 활용할 수 있는 방향을 제시했습니다.
실제로 FDA는 RWE 관련 가이드라인을 지속적으로 업데이트하고 있습니다.
전자의무기록과 청구자료 평가, 레지스트리 활용, 외부대조군 연구, RWD가 포함된 제출자료의 데이터 표준 등 다양한 주제의 가이드라인을 제시하고 있습니다.
다만 RWE라는 이유만으로 규제 근거로 인정되는 것은 아닙니다. 연구 질문에 적합한 데이터인지, 주요 변수와 결과가 신뢰할 수 있게 측정됐는지, 비교군과 분석 방법이 타당한지에 따라 규제 활용 가능성이 달라집니다.
보험자와 약가 결정: “실제 환자에게도 가치가 있는가?”